近日，研究人员对一款名为拉罗替尼（larotrectinib）的药物研究结果显示，该药对于年龄为 4 个月至 76 岁的患有 17 种不同癌症患者诊断的总体应答率为 75%。
larotrectinib 的多方面研究结果已经由联合首席调查员 David Hong 教授和纪念斯隆-凯特琳癌症中心的早期药物开发的负责人 David Hyman 博士于 2 月 21 日发表在 NEJM 上。
研究者随访了包括成人I期研究，儿童I-II 期研究，以及青少年和成人 II 期研究三个研究样本的 55 例表现出轻微不良反应的患者。符合条件的患者以前被诊断为局部晚期或转移性实体瘤，接受过标准治疗，且具备主要功能器官。本研究包含 17 种独特的癌症诊断，包括婴儿纤维肉瘤（7 例）；乳腺模拟分泌腺癌（12 例）；甲状腺、结肠、肺和胃肠道间质瘤（20 例）；还有 16 位其他癌症患者。
所有患者都患有原肌球蛋白受体激酶（TRK）融合基因的肿瘤，这些基因突变导致 TRK 基因开启，从而导致癌症的发展。这些研究表明，larotrectinib 作为一种潜在强大的新型治疗方法，适用于约 5000 名患有这些癌症形式的患者。
图A：不同肿瘤类型尺寸的最大变化
图B：所有患者的结果
在这一系列的研究中，larotrectinib 在儿童和成人中具有快速、有效和持久的抗肿瘤活性，在没有考虑到患者年龄、肿瘤组织和融合状态的情况下，他们的实体肿瘤是由 TRK 融合而成的。 Hong 说。 我们的数据不仅证实了 TRK 融合是治疗靶点，还显示了 larotrectinib 作为 TRK 融合阳性癌症治疗剂的潜力。
TRK 融合蛋白定义了拉托雷替尼高度活跃的儿童和成人晚期实体瘤的独特分子亚群， Hong 说。 研究结果表明，对于 TRK 融合阳性的癌症患者，长期使用 larotrectinib 是可行的。但是包括检测 TRK 融合能力的筛查策略还须继续发展，以便更好地识别可能受益于这种疗法的患者。
Hong 补充说，虽然在研究患者中观察到有临床意义的持久反应，但持续随访可以进一步证实该药物的益处。
