每经记者：陈浩每经编辑：陈俊杰
被喻为“上帝的手术刀”的基因编辑疗法近期迎来突破性进展。当地时间12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）官网发布消息称，批准CRISPR Therapeutics/Vertex的基因编辑疗法Casgevy和bluebird bio的基因编辑疗法Lyfgenia上市，两种药物均用于治疗镰状细胞病（SCD）。
Casgevy也成为首个FDA批准上市的基于CRISPR/Cas9基因编辑技术的疗法。而就在11月，Casgevy在英国获批上市，用于治疗镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血。基因编辑治疗的时代已经来临了吗？
12月15日，由香港科技创新联盟主办、中国银行（香港）有限公司冠名赞助的“中银香港科技创新奖2023”在香港举行。在会议间隙，《每日经济新闻》记者专访了“生命健康”领域获奖者、香港大学副教授黄兆麟。据介绍，黄兆麟开创的基因编辑工具筛选平台，可以快速找出最适用和有效的基因治疗工具，并有效加快研发新一代精确基因编辑器。
自2012年面世以来，CRISPR/Cas9已成为主流的基因编辑技术，但该技术的底层专利技术已被西方国家垄断。黄兆麟表示，国内也在研发一些新颖的基因编辑工具，中国在基因编辑工具创新上仍有很大机会。“要把一项前沿技术真正应用到临床治疗中，需要各方面一起合作，实现合作共赢，而不是说谁一定要最快。”
受访者供图
谈基因编辑工具平台：希望加快新一代基因编辑技术研发
今年6月，香港大学宣布黄兆麟领导的研究团队开发了全球首个筛选精确基因编辑工具平台，并已就此技术提交相关专利申请。据介绍，研究团队开发的新型测试平台，可同时试验及改造数以百计精准的硷基编辑器变体，突破了现时基因编辑工具需逐一测试的限制。
传统的基因编辑工具包括锌指核酸酶、转录激活子样效应子核酸酶、CRISPR/Cas9系统等，新一代的基因编辑工具则包括单碱基编辑、先导编辑等。目前，CRISPR/Cas9仍是主流的基因编辑技术，但基因编辑技术仍在快速发展中，基因编辑技术的工具创新和升级是行业热点。
黄兆麟表示，现在有很多不同的基因编辑工具，但是对于不同的疾病，需要尝试哪一种工具最为合适，基因编辑技术面临的挑战之一就是如何寻找到最精准的工具。他说，基因编辑工具可能有数十至数百种，如果每一种疾病都要单独筛选出合适的工具，那就太花时间了。团队开发的平台可以快速找出最适用和有效的基因编辑工具，从而帮助加快新一代基因编辑技术的研发。
近期，基于CRISPR/Cas9技术的基因编辑疗法Casgevy先后在英国、美国获批上市。黄兆麟认为，不同国家的审批过程不一样，但Casgevy的获批说明CRISPR/Cas9确实可以用于治疗一些疾玻他也提到，药物安全性是最重要的，Casgevy已经证明了药物的安全性，后续其他基因编辑疗法也有望加快获批。
“CRISPR/Cas9技术也在不断进步，会逐渐优化整个治疗系统，现在第一个成功的例子出现了，这是一个很好的开始。”黄兆麟说。
不过，目前获批的两款基因编辑疗法定价均在数百万美元，这显然不是一般患者能够承受的治疗费用。黄兆麟表示，一项新技术刚出现时确实会很贵，加上基因编辑疗法本身成本也非常高昂，但是长期来看，一定可以找到降低费用的合适方法，他也希望治疗费用降低到普通患者能承担的程度。
谈基因编辑工具创新：中国仍有很大机会
由于基因编辑具有不可逆性，安全性和伦理道德是长期围绕基因编辑疗法的两大话题，目前处于研发中的基因编辑疗法多针对遗传、基因疾玻黄兆麟认为，如果对生殖细胞进行编辑，修改后的基因会遗传给下一代，所以是不被允许的。如果只是编辑非生殖细胞，那最多影响患者自身，在患者本身有严重疾病且没有治疗方法的情况下，这时才可以考虑使用基因编辑疗法。
国内的基因编辑研究起步较晚，CRISPR技术的底层知识产权已被西方国家掌握。专利限制是否会影响中国开展基因编辑研究？黄兆麟表示，CRISPR技术确实存在专利限制，但是要把一项前沿技术应用到临床治疗中，不只是工具问题，而是需要各方面一起合作，比如如何更安全地把编辑工具递送到人体，那其实跟CRISPR技术的专利不一定有直接关系。
“我觉得不只是CRISPR技术，我们也可以做其他的基因编辑工具。国内已经有了一些很好的例子，做了一些新颖的基因编辑工具，这些工具可能会有背景知识产权，但他们也会有自身的一些核心专利。”黄兆麟说，只有把基因编辑的领域不断扩大，各方面才能实现合作共赢。
黄兆麟提到，国内已经在用基因编辑改良农作物，那同样是一个很大的领域，国内已经做得很好了，而西方国家在农业领域做得不是很快。“我认为不是说谁一定要最快，而是应该考虑如何合作共赢，如何给患者带来最大的好处”。
目前，国内已有多款基因编辑疗法进入了临床试验。例如，去年11月，博雅辑因宣布，针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑造血干细胞在研产品ET-01的I期临床试验完成最后一例患者输注。ET-01是基于CRISPR/Cas9技术的基因编辑疗法，也是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。
黄兆麟表示，有一些遗传、基因类的罕见病患者人数可能很少，但是这些罕见病加起来的患者人数并不少，基因编辑疗法确实可以在很多疾病领域作出贡献，他也很看好基因编辑的未来。
“我们不知道基因编辑到底可以治疗多少疾病，但是能够治疗一些目前没有治疗方法的疾病，就已经很好了。当然，如何降低费用就是另外一个问题了。” 黄兆麟说。
每日经济新闻
