美国纽约和中国香港，2022 年 2 月 24 日 /美通社/ 由端到端人工智能驱动的药物研发公司英矽智能（Insilico Medicine）今天宣布，已在评估 ISM001-055 的 I 期临床试验中完成向多名健康志愿者的临床给药。ISM001-055 是由英矽智能的人工智能药物发现平台生成的首个抗纤维化小分子抑制剂，用于治疗特发性肺纤维化 （IPF）。
此项 I 期临床试验采用双盲、安慰剂对照、单次和多次剂量递增的试验设计，旨在评估 ISM001-055 的安全性、耐受性和药代动力学（PK）特征。80 名健康志愿者将分在 10 个队列中进行给药 ，其中包括 5 个单次剂量递增队列和 5 个多次剂量递增队列。研究的主要终点是确定最大耐受剂量，并为之后的 II 期临床试验提供给药剂量建议。
英矽智能首席科学官任峰博士表示：“我很高兴看到英矽智能通过 AI 发现的全新机制全新分子结构候选药物进入 I 期临床试验。英矽智能始终致力于利用人工智能来推动创新疗法的开发，以满足纤维化、癌症、免疫、神经系统等疾病领域未竟的医疗需求，而此次 I 期临床研究的启动也证实了我们的人工智能平台可以帮助实现这一目标。”
为了更好地理解化合物分布、确定剂量并深入了解 ISM001-055 在人体内的安全性，英矽智能早在去年 11 月就在澳大利亚启动了探索性微剂量人体试验，受试者包括 8 名健康志愿者。试验结果显示微计量的 ISM001-055 在人体内表现出良好的和安全性和药代动力学特征。
2013年诺贝尔化学奖得主、英矽智能科学咨询委员会成员Michael Levitt表示：“有些团队尝试进行靶点发现，有些尝试生成化学，但英矽智能通过端到端的方式把这些结合起来。验证人工智能系统的最佳方式是对全新靶点和全新分子进行全面的测试，尤其是安全测试。我很高兴看到英矽智能由 AI 从头开始发现和设计的抗纤维化候选药物成功完成微剂量人体试验，并进入 I 期临床。”
ISM001-055 是一款小分子抑制剂，英矽智能利用其靶点发现引擎 PandaOmics 和小分子生成引擎 Chemistry42 分别发现全新靶点并设计分子结构。该靶点的作用机制在纤维化疾病中也较新颖。PandaOmics 和 Chemistry42 是英矽智能端到端人工智能药物研发平台 Pharma.AI 的一部分。
英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示：“现代深度学习技术使我们能够利用健康受试者的对照生物学数据，并推断它们和疾病的关联来发现靶点。这也是英矽智能抗纤维化项目的指导原则：找到与衰老和疾病都相关的靶点。我很高兴地宣布英矽智能已经完成 ISM001-055 抗纤维化候选药物的 0 期人体试验，并进入 I 期临床试验一天一次口服给药阶段。该候选药物的靶点由 AI 发现，分子结构由 AI 设计，所以是一个完全由 AI 发现并设计的候选药物。”
