2020年1月，英国AI药物研发公司Exscientia宣布由AI设计的第一个分子DSP-1181进入I期临床试验；今年4月，该公司再次宣布第一个由AI设计的免疫肿瘤分子EXS21546进入人体临床试验。人工智能对药物研发的影响究竟有多大？这一赛道里已经涌入了越来越多的“玩家”，这些公司也将陆续给出各自的答案。
11月30日，人工智能药物研发公司 Insilico Medicine（英矽智能）宣布，在ISM001-055的首次微剂量人体试验中，已完成第一例健康志愿者的临床给药。ISM001-055是由英矽智能端到端人工智能药物研发平台Pharma.AI所发现的候选药物，这是一种具有全球首创新药潜力、针对全新靶点的全新小分子抑制剂。
英矽智能称，这是有史以来首个由人工智能发现的具有全新靶点和新分子结构的候选药物。“由于结构新颖的分子更有可能成为有希望的新疗法的来源，这使得此次英矽智能进入临床的在研管线，或有望成为人工智能药物发现史上的又一个重要里程碑。”
英矽智能成立于2014年，2019年6月在上海市浦东区注册并落地。今年的6月22日，公司宣布完成2.55亿美元C轮融资。英矽智能开发人工智能系统，利用深度生成模型、强化学习、变换模型和其他现代机器学习技术来生成具有特定属性的新分子结构。英矽智能还开发了用于生成合成生物数据、目标识别和临床试验结果预测的软件。
据介绍，上述候选药物正在被开发用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。特发性肺纤维化是一种导致肺功能进行性、不可逆转下降的慢性肺部疾玻英矽智能此前曾展示，全球首例通过人工智能识别全新靶点、并设计生成全新临床前候选化合物用于治疗特发性肺纤维化的研发流程，仅历时不到18个月，研发成本仅为260万美元。通常情况下，一个药物研发项目从确定靶点到提名临床前候选化合物可能需要上亿美元，且耗时也是以年来计算。
英矽智能此次介绍，在多项临床前研究包括体内外生物学、药代动力学和动物安全性研究中，ISM001-055均表现出巨大的开发潜力。该化合物显著改善了肌成纤维细胞的形成，而控制肌成纤维细胞的形成有助于减缓纤维化的发展。同时，ISM001-055的全新靶点还与泛纤维化领域的其他适应症具有潜在相关性。
该公司认为，人工智能已渗透到医药研发的各个环节中。主要涉及靶点和早期药物发现；小分子化合物的设计、生成和优化；临床试验设计；现有药物的再利用。
实际上，人工智能在制药领域的应用已成为一种“共识”。就在前不久的10月，由多家制药巨头包括阿斯利康、默克、辉瑞、梯瓦联合推出的AI药物研发实验室AION Labs宣布正式启动。而11月初，全球科技巨头谷歌母公司Alphabet公司也宣布成立一家以人工智能来筛选药物的公司Isomorphic。
值得关注的是，目前，全球约有240家人工智能药物发现公司，仅在过去的2020年，该领域的新创公司就吸引了19亿美元的投资。它们主要聚集在北美以及欧洲地区，中国以及亚洲其他地区也是该领域增长较快的地区之一。
