持续上升的肿瘤发病率导致抗肿瘤药物市场增速明显，但其研发却面临着投入高、周期长、风险大等问题。肿瘤之难如何破局？迅速发展的大数据及人工智能技术，或成为缩短抗肿瘤药物马拉松式研发进程的重要突破点。
国产创新药驶入快车道
全球癌症负担正以惊人的速度增长。世界卫生组织（WHO）下属的国际癌症研究机构（IARC）最新的《2020年世界癌症报告》显示：预计全球每年新发癌症病例将从2018年的1800万人增加到2040年的2700万人，上升50%；其中，发展中国家增长的幅度高于发达国家。
随着癌症发病率的持续上升，抗肿瘤药物已成为制药领域的重点研究方向，其中又以免疫疗法和分子靶向药物为重中之重。有统计数据显示，2016年全球肿瘤药物市场规模高达1145亿美元，占全球药品销售规模的10.3%；预计2020年全球肿瘤药市场规模超过1500亿美元；而肿瘤免疫疗法市场预估超500亿美金（2022年）。
受庞大的未被满足的癌症用药市场以及政策红利、药品创新享受国家支持等因素的驱动，国产创新药迎来蓬勃发展的好时期，短短几年内已有一波国产创新药赶超上来，正不断促进中国的临床诊疗的实践和探索。
大数据成为药物研发“催化剂”
尽管药物研发市场潜力无限大，但想要在激烈的竞争中脱颖而出，显然并不是件容易的事情。众所周知，药物研发是一个投入高、周期长、风险大的工作，复旦大学附属中山医院院长樊嘉表示，一款新药从开始研发到临床试验再到投入市场，通常需要10-15年；但如今，随着数字经济时代的到来，大数据、人工智能等技术的应用，将大大缩短药物研发时间，提升效率和质量。
“我们知道，对药的研发，有药理、毒理、化学（合成）、抗体等多个学科领域。通过大数据的一些形式能够优选到最好的，提炼到最有效的目标药物，加快临床试验速度。”樊嘉说。
此外，在药物研发的临床试验中，通过大数据，可以对病人进行观察和跟踪，做到实时精准、精确，病人也会有很好的依从性；同时也可以做国外的多中心研究，实现数据的交换、获取和利用。樊嘉透露，中山医院现在正在建立大数据和人工智能中心。“我们不仅仅是为药物研发服务，为平时的诊断和治疗服务，更是为临床研究服务。”
在以大数据、人工智能等方式参与的新药研发中，企业是不可或缺的一环。他们往往面临着更大的挑战，即便是一些正在研发的药物已取得一定疗效，仍需要数年才能上市，因为还要进行大量临床试验，以验证其在安全性和有效性等方面是否达标。
临床试验是验证一个药物的有效性和安全性的最佳方法。但临床开发难度大、要求高，即使在发展水平最高的欧美国家，每10个进入临床开发的药物，大约只有一个能成功。与欧美国家相比，中国临床开发起步晚，开展临床研究所面临的挑战更大。
要打破临床开发的瓶颈，应该主动利用数字经济时代的优势，挖掘临床需求，解决临床需求，更经济、更有针对性地开发药物，提高成功率。基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“基石临床开发平台借助运用大数据、人工智能等相关技术，赋能临床试验的各个阶段。”
“我们实时监测临床试验数据，并从中识别风险，以提升临床试验的成功率。”江宁军博士补充道，“展望未来，借助人工智能科技高效地进行数据整理，生成临床试验报告内容，并支持药品注册工作，也是我们可以探索的方向。”
大数据、AI落地瓶颈待破
尽管大数据、人工智能（AI）等已成为药物研发的重要手段，但真正推动其在医药领域落地，仍面临着一些困难和挑战。在近日复旦大学医院管理所举办的中法卫生管理线上研讨活动中，来自国内外肿瘤领域的医院管理专家就这些症结进行了深入的探讨。
在医院管理专家们看来，结构化的大数据应用难题首当其冲，就医院层面而言，从HIS系统上提取结构化的数据会非常有助于大数据利用，但临床一线病历又很难真正用结构化的语言进行简单描述；其次，在数据共享也很难全面放开，特别是对于凝结了医院劳动力的这种无形资产的数据，国内尚未建立起类似知识产权保护的成熟机制，一旦放开，医院权益很有可能受到伤害；最后，数据往往会经过多方机构使用，涉及人员众多、层次复杂、数据价值界定不清晰等，在安全防范以及隐私保护上争议颇多。
“目前流行病数据不全，各医院间数据结构不统一，数据不对外共享，这些都会影响我们在项目立项和启动时与不同医疗机构之间的合作。未来需要企业、医院、政府能够共同努力，实现更好的数据共享，这将有利于企业能够针对有中国特色的癌种进行创新，满足国内患者的医疗需求。”江宁军博士呼吁多方应该尽快解决数据共享难题以造福患者。
随着信息化进程的加快，数据的来源已不是问题。更为重要的是如何将海量的数据转化为统一的、可用于研究应用的结构性数据，为药物研发、临床科研等提供有效助力。“现在跟医疗相关的一切活动，还有一些医疗行为，我们都可以利用大数据捕获，之后怎么办？可以通过人工智能来分析。”樊嘉说。
比如说，利用人工智能技术建立相应的模型，可筛选更符合试验需要的目标患者，提高临床试验的效率和成功率；同时，在临床的鉴别诊断上，也能明显提高准确性；此外，它还能挖掘数据和传染性疾病的潜在关联，进行疾病风险预测、预警。樊嘉表示，中山医院除了先行先试的病理、超声、影像、核医学等领域外，也在重点布局试点心血管病中心和肝癌中心两大学科，进行大数据和人工智能的开发应用和研究。
“大数据、人工智能的应用是全方位的，不仅仅体现在药物研发上，还体现在临床科研研究、全生命周期的健康管理、疑难疾病诊治、医院管理等各个方面。”对于大数据和人工智能的未来，樊嘉充满期许。
虽然有许多瓶颈尚待突破，但毫无疑问的是，随着大数据技术、人工智能等技术的不断成熟，以及有关数据政策和法律的完善，药物研发的产业格局必将发生改变。未来，谁能有效解决这些关键问题，谁就能在激烈的角逐竞争中占据高地。
2020年中法卫生管理线上研讨活动之《人工智能与肿瘤临床科研和教育》及本次专访得到了基石药业的支持。
创立仅三年就成功登陆港股的基石药业（香港联交所代码：2616），致力于打造中国领先的创新药物“临床开发引擎”。目前，基石药业的产品管线已覆盖超过55%的癌症新增病例，包括肺癌、结直肠癌、胃癌、肝癌、食管癌。15款肿瘤候选药物中，5款已处于关键性临床后期，其中3款已经获得美国FDA批准上市。其中，基石药业全球首个GIST（胃肠道间质瘤）靶向药物-阿泊替尼片已在海南博鳌乐城先行落地，中国患者将有望同步使用全球领先的创新药物。此举也意味着基石药业在商业化道路上开始全面提速。
“高效的临床开发模式有力地助推了新药研发和商业化的步伐，基石药业正从临床开发阶段加速迈进商业化阶段。”基石药业大中华区总经理兼公司商业化运营负责人赵萍女士指出，“2020年是基石药业商业化提速的关键一年，将在年内实现十余项里程碑事件，包括5项以上NDA递交以及7项数据发布。在可预见的未来，基石药业将不断加快肿瘤新药上市步伐，以更快的速度惠及全球患者，推动肿瘤精准治疗的发展。”
来源：健康界
作者：高雅静
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