国家药品监督管理局官方网站消息显示，今年3月26日，国内首个使用境内真实世界数据的医疗器械产品获批上市。
这条消息，使得医药领域“真实世界研究”及“真实世界数据”在业内骤然热了起来，也无疑燃起了国内创新药企业的希望。
目前国内创新药面临历时长，审批难的现状，信息化+AI辅助早已成为医药研发的趋势，而这也与百奥知一直以来着力布局的领域不谋而合。
那么，到底什么是真实世界研究和真实世界数据？它对医药研发有什么优势？百奥知是如何利用信息化+AI辅助推进医药研发进程呢？让小编带大家了解一下！
什么是真实世界研究？其优势在于大样本量数据
简单来说，真实世界研究（Real World Study, RWS）是起源于实用性的临床试验，特点是在较大的样本量基础上，根据患者的实际病情和意愿选择治疗措施，开展长期评价，并注重有意义的结局治疗。真实世界研究是从传统循证临床科研以外的多个数据集中挖掘出信息，采取非随机、开放性、不使用安慰剂的研究。RWS的形式包括观察性队列、登记和管理型数据库。
顾名思义，真实世界数据（Real World Data，RWD)即为真实世界研究赖以研究的数据，是从多种来源定期收集到的与病人健康状态和/或健康护理服务相关的数据。RWD来源相当广泛，可以包括电子病历、医保数据库、电子设备和App、患者登记项目，甚至社交媒体。这些资源的合理使用可以产生一些新的价值；研究的结论可直接推之于临床实践。
一般认为，真实世界研究具有这样几个特点：研究的实施地点以及干预条件为真实的临床实践环境；受试者的选择一般不加特别的限制条件；干预措施和临床实际一样，并可由患者和医师进行交流而改变干预方法；需要良好设计的数据库，并记录患者（相对）长期随访结果。
大量临床实践表明，经常存在超适应证用药的情况，收集并分析这些数据可探究药物在尚未获批的疾病及人群中的疗效，进而为上市后药物扩大适应证提供可能。
早在2016年美国国会通过了《21世纪治愈法案》，明确了FDA可以在合适情况下使用真实世界数据（RWD），作为医疗器械及药品上市后研究及新适应症开发的审批证据。
这里又出来一个专业名词：真实世界证据。真实世界研究、真实世界数据、真实世界证据，这三个词到底都是什么？
总结来说，真实世界证据（RWE）是指通过分析“真实世界数据(Real-World Data,RWD)”产生的与医疗产品的使用及潜在获益或风险相关的临床证据；这一研究分析过程称为“真实世界研究(Real-World Study,RWS)”；真实世界数据（RWD）是从多种来源定期收集到的与病人健康状态和/或健康护理服务相关的数据。
而在2018年，中国首个RWS指南（《2018年中国真实世界研究指南》）发布。2019年5月29日，国家药品审评中心发布中国《真实世界证据支持药物研发的基本考虑（征求意见稿）》；2020年1月7日，NMPA发布了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》，为制药企业的药物研发给出明确的信号和政策保障。
国内外政策的大力支持，让真实世界研究成为行业关注焦点。众多企业都将真实世界研究(RWS)作为新适应症拓展、精准用药模型和精准治疗模型构建的重要方式。在国家“4+7”政策和两票制政策的压力之下，多家药企巨头更是将RWS作为药品上市后学术推广的新方向，变革传统的药品医学知识传递和应用方式，已在医院和leading PI等相关领域积极布局，筹划多种合作形式。
百奥知给真实世界研究数据插上信息化+AI的翅膀，实现弯道超车
今年国内首个使用境内真实世界数据的医疗器械产品获批上市，也说明真实世界研究模式已获得了我国药品监管的认可。
21世纪是由大数据引导决策的时代。真实世界证据目前已被证明可以帮助监管机构决策药品审评审批，方便市场准入利益相关方的早期沟通，还可以帮助医疗卫生利益相关方制定临床实践指南。医药业内认为，真实世界研究所形成的证据在未来的医疗政策制定时会发挥更大的作用。诚然，真实世界研究不光可以为临床证据添砖加瓦，而且还可以为医药企业识别细分市尝管理细分市场提供不少的决策依据；系统了解产品的广泛人群特征和临床用药特点，为将来的进一步推广提供高质量信息；利用EDC系统配合大数据方法，挖掘、阐述影响产品有效性、安全性、经济性的关键因素等等。
但需要注意的是，真实世界研究(RWS)目前仍存在众多亟需解决的问题。真实世界数据（RWD）不等于证据（RWE）。RWD的收集面临着数据的质量、数据编码的差异问题、院外的数据收集等众多挑战；同时研究样本量大、数据异质性强，对统计方法的要求比就更高，多属于回顾性分析或事后分析，研究证据等级受到挑战。
我国真实世界研究尚处于起步阶段。面对这些问题的时候，就需要利用信息化+AI技术助力企业开展RWS研究，可以实现弯道超车。
在这方面，百奥知依靠13年对临床研究的深刻理解，应用AI和大数据技术开创了基于智能分析模型实施的目标导向型RWS解决方案及EDC系统，处于国内领先水平。
利用信息化与AI技术一方面可以打通横亘在临床数据收集过程中的多种系统（如HIS、EMR）障碍，将存在于真实世界中的患者和药品数据实现精准提取，形成病人画像和研究知识库，在基于云服务的真实世界研究一体化云平台下，可以帮助临床研究者实现患者智能招募、基于风险的远程监查，大幅降低真实世界研究的数据采集和项目运营成本，提升真实世界研究的成果产出效率。另一方面，可以帮助研究发起方充分掌握研究背景 ，提出有创新性的研究设想和完善的研究设计，提供可利用的多源数据和强大的统计分析，保证了数据的多元性、重要性和时效性。
基于智能分析模型实施的目标导向型RWS解决方案，把智能化的数据处理，及信息化的数据收集，跟智能分析模型相结合实现整理和收集数据的同时，随时进行数据分析，随时查看分析结果。相比传统的研究实施过程可以在很大程度上降低研究的成本。很简单的一个例子，假如通常一个研究需要收集的病例数为1000，在收集到500的时候，分析结果已经达到最初研究目的需求时，就可以考虑调整实施策略；而且，对数据随时进行分析，还可能发现一些意外分析结果，帮助研究者调整研究方案，获取更大的研究成果。对企业来说，就可以在同样的成本下，获取更高的研究获益。
百奥知EDC助力首个使用境内真实世界数据的医疗器械产品获批上市
此次国内首个使用境内真实世界数据获批上市的医疗器械产品为“青光眼引流管”，是由博鳌超级医院国际眼视光眼科中心主任瞿佳教授和四川大学华西医院中国循证医学中心主任孙鑫教授领衔的研究。孙鑫教授表示，青光眼引流管是我国首个使用了真实世界证据辅助临床评价获批的医疗器械产品，为今后真实世界证据在医疗器械注册审批中的应用起到良好开端。这是国家药监局监管科学的重要实践与创新，改革创新意义重大。
“青光眼引流管”在其临床试验阶段，使用了百奥知EDC系统。百奥知EDC系统能够解决临床试验过程中的数据采集与管理问题，数据收集和报告生成智能化，使临床数据管理工作实现全面信息化，为临床研究提供规范化管理工具。在保障临床试验数据质量的同时，更显著地缩短了临床试验时间。
对于真实世界研究RWS而言，无论是政策环境还是研究层面，都迎来了良好的发展时机。信息化和AI大数据技术在真实世界研究的价值必将始于数据收集，着力于数据汇集，实现于数据医学价值挖掘和商业价值延伸。
作为国内领先的创新型医药研发信息化与一体化的解决方案供应商，百奥知一直致力于以大数据技术+AI赋能医药产业，为客户提供便捷高效的信息化解决方案，助力我国真实世界研究的高效运行，帮助医药企业、医生与患者创造价值。
