近日，首款生成式AI发现和设计的药物得到临床疗效验证。一款来自AI制药公司英矽智能的TNIK抑制剂ISM001-055在IIa期临床试验中取得了积极的初步研究结果。在特发性肺纤维化（IPF）这一难治性疾病领域，ISM001-055显示出改善患者的用力肺活量（FVC）的潜力。
生成对抗网络技术在生成化学领域的应用发展
新药研发投资大、周期长、风险高。Nature数据显示，一款新药的研发成本平均约26亿美元，耗时约10年，成功率不到10%。新药研发大致可分为：疾病假说和靶点确认、化合物设计和评估，以及临床试验验证等三个阶段。
AI平台在药物研发过程中发挥着越来越重要的作用，其大大提高了研发效率，降低了研发成本。以ISM001-055为例，从早期的靶点发现到临床前候选化合物的确定，英矽智能仅用了18个月的时间，并投入了260万美金的研发资金。相比之下，传统药物研发流程通常需要4年半的时间，并需耗费数千万美金以上的研发投入。AI的发展，为新药研发带来了新的技术手段，有望应用于药物研发中的多个场景和阶段，帮助提高新药研发的效率和成功率。
利用生成式AI技术，英矽智能针对特发性肺纤维化这一难治性疾病，找到了全新的靶点，并成功生成了能够抑制该靶点的分子。据悉，为搭建最初的疾病靶点假说，研发团队采用英矽智能Pharma.AI平台的靶点发现引擎PandaOmics，首先在按照年龄和性别注释的组学数据和临床数据集上进行训练，再利用2016年发表在Nature Communications的iPANDA算法，通过深度特征合成、因果关系推断和全新通路重建提名潜力靶点。此后，团队融合自然语言处理（NLP）引擎，基于涵盖专利、出版物、研发基金、临床试验等文本数据的百万级文件进行新颖性评估和疾病-靶点关联度评分。
在英矽智能首席科学官任峰看来，当缺乏AI技术助力时，药物研发管线的成功率往往低于5%，即有95%的项目可能遭遇失败。而引入AI技术后，尽管无法确保将成功率提升至100%，但即便是将成功率提升三倍乃至五倍，已是很大的进步。他认为，有关AI必然失败或必然成功的观点都有失偏颇。对于AI制药技术应当持有合理的期望值。
任峰表示，过往，中国在药物研发领域擅长的是从“1到100”的跟进与优化工作。一旦有了优质的产品，中国在快速跟进与市场竞争方面往往能超越全球其他国家和地区。在“1到100”的转化过程中，中国无疑展现出了卓越的实力。然而，在创新药领域，中国所欠缺的往往是“0到1”的原创性突破。而AI技术的引入，无疑为国内进行原创性药物研发提供了新的可能性和机遇。
