《中国经济周刊》记者 孙晓萌
随着人工智能技术成为千行百业打造全新想象力与未来可能性的利器，生物制药行业也正在被AI所改变。
近期，人工智能在制药领域的应用引起了广泛关注,“AI制药”被认为可能会彻底改变药物发现和开发流程，并已在资本市场引发热潮。2024年上半年行情恢复较好，全球AI制药融资有69起，投资额33.36亿美元；中国AI制药融资有22起，融资金额18.09亿元。
当前，全球AI制药领域吸引了谷歌、微软和亚马逊等科技巨头入局，同时头部药企辉瑞、强生、阿斯利康、默沙东都在积极布局相关研发领域。截至目前，中国AI制药企业也已超过百家。
巨头青睐、资本涌动、创业火爆……AI制药到底有何魅力？机遇何在？挑战几何？
AI制药的“前世今生”
传统制药领域有一个非常著名的“双十定律”，即研发费用10亿美元，研发周期10年。最新数据显示，全球范围的创新药平均研发成本约为26亿美元，研发周期为10.5年。药企在高投入的同时，还得面临新药可能在临床试验阶段失败的高风险。
新药研发是一个复杂且耗时的过程，一般分为几个主要阶段。药物发现阶段包括以下步骤，一是目标确认，确定与疾病相关的生物分子或通路，作为潜在的药物作用目标；二是高通量筛选，使用自动化技术筛选数千至数百万种化合物，找到能够与目标分子相互作用的候选药物；三是先导化合物优化，对初步筛选出的化合物进行优化，提高其活性、选择性和药物性质。
药物发现后，是新药的临床前研究、临床研究、监管审批，以及上市后监测。AI可以参与的就是药物发现阶段，通过归纳推理优化药物研发，利用算力加速筛选优化先导化合物。AI在后期流程也能发挥作用。
目前，AI工具在药物发现阶段已取得一些成果。例如，谷歌旗下DeepMind的AlphaFold工具，通过预测蛋白质的三维结构，显著提高了药物发现效率。它利用深度学习算法，在分子生物学领域带来突破。
此外，Insilico Medicine等公司也利用AI技术生成了新的药物分子，并成功进入临床试验阶段。实践表明，AI在药物筛选和优化中确实具有潜力，可以大幅缩短药物发现过程，通过训练模型提高筛选成功率。
当前多家科技巨头纷纷看多AI制药领域，这些投资不仅推动了技术发展，还促进了AI技术在实际药物开发中的应用。例如，辉瑞公司和IBM Watson Health合作，致力于探索AI在癌症治疗中的应用。
AI制药赛道上主要有三类公司：科技巨头、初创企业和大型药企。公司业务按产业链划分，主要是AI+biotech（使用AI自主研发创新药）、AI+CRO（使用AI为客户交付先导化合物、临床前候选化合物）、AI+SaaS（仅提供AI工具）。
中国AI制药已有布局
2022年1月，工业和信息化部等九部门联合印发的《“十四五”医药工业发展规划》提到，要探索人工智能、云计算、大数据等技术在研发领域的应用，通过对生物学数据挖掘分析、模拟计算，提升新靶点和新药物的发现效率。
7月30日，上海市政府发布《上海市人民政府办公厅关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见》（以下简称《意见》）。其中提到，要支持人工智能技术赋能药物研发，建立队列研究数据开放共享机制，打造高质量语料库和行业数据集，完善医疗医保数据资源合作利用机制。
此次上海发布的《意见》，着重提到了要发挥人工智能技术在基础研究、新药研发、医疗服务等多方面的作用。
上海早在2021年10月就成立了“张江AI新药研发联盟”，联盟由中科院上海药物研究所、浙江大学上海高等研究院、美迪西、英矽智能、上海翰森等单位创始发起，包括张江集团、晶泰科技等共计15家企业共同组建。
今年6月13日，晶泰科技在港交所挂牌上市，不仅被视为“中国AI制药第一股”，还是首家以18C规则上市的硬科技公司。2022年全球收入最高的20家生物科技企业，有16家是其客户。
过去几年间，国内的AI制药投资经历了一波过山车行情。今年上半年，该行业在融资市场起势。但是热闹表象下，需要看到中国AI制药公司仍处于发展早期阶段，大部分药企还在资本市场的早期轮次。另外，不少投资者对AI制药领域抱有观望心态。
AI制药的机遇和挑战
尽管AI制药展现了巨大的潜力，但仍面临着多方面挑战。首先是数据质量和复杂性问题，药物开发需要大量高质量数据，目前的数据质量瓶颈限制了AI进一步发挥作用。
此外，随着AI制药的应用日益广泛，相关法规和伦理问题也显得越发重要。2023年，美国食品药品监督管理局（FDA）发布关于AI在药物发现中的应用指南，强调了风险控制和监管标准的重要性。
与此同时，在商业模式和行业生态上，新入局的科技公司虽然资金雄厚，但是大型药企在这个赛道依然实力强劲。不少初创企业也有亮眼表现。
尽管AI在某些方面表现出色，但技术成果转化仍然存在障碍。截至目前，还没有完全由AI研发的新药物成功进入市常一方面是因为AI技术本身还处于发展阶段；另一方面还是前文所述的药物研发极为复杂，即使完成药物发现阶段，后续步骤仍有很大不确定性。
可以预见的是，随着技术不断进步和资本持续投资，AI制药或将在未来取得更多突破，但还需要面临数据管理、商业模式适配、法规与伦理、技术限制等多方面挑战。
AI制药可能是“下一个未来”，但道阻且长。
（本文刊发于《中国经济周刊》2024年第15期）
